Американската Агенција за храна и лекови (FDA) го одобри лекот за генска терапија на спинална мускулна атрофија (SMA) на швајцарската Novartis, наречен Zolgensma. Лекот ќе чини 2.125 милион долари по пациент, со што станува најскапиот лек на пазарот, но и само втората досега одобрена генска терапија.
FDA го одобри лекот не само за децата до 2 години кои боледуваат од SMA во најcмpтоносниот облик, туку и за децата до 2 години кај кои сè уште не се видливи симптомите, односно кај кои симптомите можат или се очекува да се појават подоцна.
Спиналната мускулна атрофија е главна генетска причина за cмpтноcт кај децата. Често доведува до парализа и проблеми со дишењето, а кај децата родени со најсериозниот тип 1 cмpтта настапува за само неколку месеци. Децата со ваков тип најчесто живеат не повеќе од 2 години. Со SMA се раѓа по едно на секои 10.000 деца, а шансите тоа да биде обликот тип 1 се 50 до 70%.
Теpaпијата на Novartis користи генетски модифициран вирус кој носи „нормални“ копии од дефектниот ген SMN1 кај децата со SMA . Се добива по пат на инфузија. Од компанијата велат дека досега излечиле околу 150 пациeнти и дека лекот има речиси „исцелителски“ ефект ако пaциeнтот го добие набрзо по раѓањето. Инаку, покажуваат дел од испитувањата, ефектот трае околу 5 години.
Novartis ја брани рекордната цена на Zolgensma со аргументот дека се работи за еднократно лечење, со што излегува поевтин од скапите долгорочни третмани за некои други болecти кои чинат по неколку стотици илјади долари годишно. Инаку, најавената цена на лекот беше уште повисока – околу 5 милиони долари. Сепак, Институтот за клинички и економски преглед во април утврди дека се работи за превисок износ, па процени дека најреална е цената од 1.2 до 2.1 милион долари.
За споредба, единствениот друг лек за SMA – Spinraza на лабораторијата Biogen, кој е одобрен кон крајот на 2016-та, мора да се прима на секои четири месеци. Чини 750.000 долари за првата година и по 350.000 долари за секоја следна, доживотно. За волја на вистината, и таа цена споменатиот Институт ја оцени како превисока.
Сепак, компаниите за лекови мора да можат да ги покријат трошоците за развивање на „исцелителските“ високотехнолошки терапии, за да бидат мотивирани и да можат да прават нови откритија, вели Дејвид Ленон – претседателот на лабораторијата AveXis во сопственост на Novartis, во која е создаден Zolgensma.
