Револуционерна терапија за леукемија
Методот кој неодамна изгледаше како научна фантастика, успеа да го промени текот на некои од најагресивните и досега неизлечиви форми на рак на крвта, соопштија лекарите. Ова иновативно лечење се базира на прецизно уредување на ДНК во белите крвни клетки, трансформирајќи ги во „жив лек“ што директно ги напаѓа канцерогените клетки. Првата пациентка, девојче кое било подложено на третман во 2022 година, денес е без знаци на болест и планира да стане научник специјализиран за рак. Во меѓувреме, уште осум деца и две возрасни лица со Т-клеточна акутна лимфобластична леукемија биле третирани со истата метода, а речиси две третини од пациентите (64%) постигнале ремисија. Порано, хемотерапијата и трансплантацијата на коскена срж не давале резултати, а единствена преостаната опција била палијативна грижа.
Шеснаесетгодишната Алиса Тепли од Лестер, која прва го примила ова лекување, сподели: „Мислев дека ќе умрам и дека нема да можам да пораснам и да ги правам работите што секое дете ги заслужува“. Нејзиниот стар имунолошки систем бил целосно уништен, а потоа создаден нов. Поминала четири месеци во болница, изолирана поради ризик од инфекција. Денес, ракот не се појавува и потребни ѝ се само годишни прегледи.
Како функционира „живиот лек“?
Истражувачите од Универзитетот во Лондон и болницата Great Ormond Street користеле технологија позната како „уредување бази“. Базите – аденин (A), цитозин (C), гванин (G) и тимин (T) – се основни единици на генетскиот код. Уредувањето бази им овозможува на научниците да ја променат структурата на една единствена база и на тој начин да ја модифицираат генетската инструкција.
Во овој случај на леукемија, Т-клетките кои би требало да го штитат телото, почнуваат неконтролирано да растат. Лекарите започнуваат со здрави донорски Т-клетки и ги модифицираат низ неколку чекори:
- Го оневозможуваат нивниот природен механизам за напаѓање, за да не го оштетат телото на пациентот.
- Го отстрануваат протеинот CD7 кој се наоѓа на сите Т-клетки, за да не се уништуваат меѓусебно.
- Создаваат „невидлив штит“ за да ги заштитат од хемотерапија.
- Ги препрограмираат за да нападнат сè што носи CD7 – вклучувајќи ги канцерогените клетки и преостанатите Т-клетки на пациентот.
Резултати и ризици
Студијата објавена во реномирано медицинско списание ги претставува резултатите од првите 11 пациенти. Девет од нив постигнале длабока ремисија која овозможила трансплантација на коскена срж, а седум се и натаму без болест – од три месеци до три години по третманот.
„Пред неколку години ова ќе беше научна фантастика,“ изјави професорот Васим Касим. „Третманот е комплексен и предизвикувачки, но кога функционира, резултатите се неверојатни.“ Најголемите ризици вклучуваат инфекции во периодот кога имунолошкиот систем е уништен. Во два случаи, ракот изгубил CD7-ознаките и се скрил од терапијата, по што повторно се појавил.
„Ова се пациенти кои скоро немаа надеж за преживување,“ додава д-р Роберт Кјеса. Д-р Дебора Јалоп истакнува дека резултатите се „импресивни за леукемија претходно сметана за неуништлива“, а д-р Танија Декстер уверува дека третманот носи „нова надеж за сè поголем број пациенти“.
